米托坦/Mitotane/Lysodren

米托坦Mitotane是一种治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，商品名是Lysodren，也是目前唯一的一种肾上腺皮质癌的针对性药物，被FDA认定为该病的孤儿药。孤儿药是简单来说就是治疗罕见病的药物，肾上腺皮质癌的发病率每年不足万分之一。

米托坦国内也翻译成密妥坦，是美国制药公司Bristol Myers Squibb（百时美施贵宝）研制，目前已经批准的适应症除了肾上腺皮质癌还有库欣综合征。肾上腺皮质癌就是发病源在肾上腺皮质的肿瘤，肾上腺皮质能够分泌皮质醇、醛固酮和部分性激素等，统称为肾上腺皮质激素，对维持人体正常生理代谢和生长发育非常重要。肾上腺皮质癌患者由于发生癌变，该处组织细胞不受控制地大量增殖，导致肾上腺皮质激素异常升高，会出现高血压、腹痛、肾功能异常、库欣综合征等症状。库欣综合征（Cushing’s Syndrome）跟皮质醇异常增多有直接关系，患者会出现骨质疏松、糖尿病、皮肤问题和高血压等症状。

肾上腺皮质癌的发病人群主要是5岁以下的幼儿和30岁以上的中年人。治疗方案中最好的是手术切除病灶，然后使用米托坦等药物维持。对于已经多处转移的患者，手术治疗作用不大。

米托坦能诱导肾上腺皮质永久性萎缩，遏制ACC中肿瘤细胞的生长。研究表明与单独手术相比，根治性手术继以米托坦维持治疗后无复发间隔显著增加，并能将五年存活率提高到50%-60%。

米托坦会引起一系列的副作用，按照发生率排序依次是恶心和食欲不振（88%）、注意力不集中（50%）、男性乳房发育症（50%）、腹泻（38%）、呕吐（23%）、关节痛（19%）、白细胞减少（7%）等。