特立氟胺被允许用于儿童和青少年多发性硬化

赛诺菲（Sanofi）宣布已经收到欧盟的一项适应症审批许可，批准特立氟胺（teriflunomide）用于10-17岁之间的儿童和青少年多发性硬化患者。特立氟胺的商品名是Aubagio（奥巴捷），由此奥巴捷成为欧盟批准的用于多发性硬化症儿童和青少年一线治疗的首个口服疗法。

此项审批是根据一项名为TERIKIDS的3 期临床试验的结果给出的。这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，在全球22个国家共招募了166 名患有复发-缓解型多发性硬化（Multiple sclerosis, MS）的儿科患者。所有患者按照2:1的比例被随机分为2组，一组接受特立氟胺治疗，另一组作为对照组服用安慰剂。在试验进行到96周发现：1.特立氟胺组的患者复发时间明显减缓，中位复发时间是75.3周，安慰剂组是39.1周，两组的风险比HR为0.66，说明相较于安慰剂，特立氟胺可以将儿童多发性硬化患者的疾病复发风险降低34%；2.经过核磁共振（MRI）扫描检查，特立氟胺组每次扫描显示T1/T2增加量减少75%，而安慰剂组增加量相对减少55%；3. 特立氟胺组和安慰剂组的不良事件总体发生率相似。

MS在世界范围内约280万患者，虽然在成年人中更为常见，但估计约有3万名儿童和青少年患者。在此项审批之前，欧盟在2013年已经批准特立氟胺治疗18岁以上的成年MS患者。虽然儿童患者比较罕见，但儿童多发性硬化往往比成人更具侵袭性、复发率更高，且大脑和脊髓损伤更严重，因自身免疫反应从神经细胞上剥离的髓鞘也更多。

特立氟胺是获批的治疗儿童MS患者的第一个针对性药物，在此之前儿童MS患者的唯一选择是注射疗法，如β干扰素和醋酸格拉替雷。

Aubagio 仍然是赛诺菲最畅销的药物之一，2020年销售额超过20亿欧元，但由于市场竞争加剧，其增长放缓。赛诺菲总部在美国，在100多个国家/地区拥有超过10万名员工。

多发性硬化的药物市场正在经历一次明显的扩张，已经有多种新药开始浮出水面，比如罗氏的Ocrevus (ocrelizumab)和诺华的Kesimpta (ofatumumab)，这两种都是单克隆抗体，给药频率较小。新的口服药物有诺华的 Mayzent (siponimod) 和百时美施贵宝的Zeposia (ozanimod)。