欧盟批准RET靶向药普拉替尼pralsetinib

罗氏和Blueprint Medicines共同研发的针对RET突变的靶向药普拉替尼pralsetinib在欧盟获得了上市批准，于是普拉替尼跟另一种同类药物礼来（Eli Lilly）的Retevmo (有效成分selpercatinib)不仅在美国展开了竞争，如今在欧盟也开辟了第二条战线。

普拉替尼的商品名是Gavreto，日前已被欧盟批准作为RET融合阳性突变的晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者的一线治疗药物，非小细胞肺癌是一种非常常见的癌症，每年在世界范围内新发病人数约有37,000 人。其中大约 2% 的NSCLC患者的肿瘤细胞具有RET突变。

针对这种突变的首个靶向药是礼来公司研制的Retevmo，目前已经被批准作为 RET阳性的NSCLC的二线治疗方案。而Gavreto在获得欧盟批准之后则可以作为一线治疗方案在Retevmo之前使用。

在此之前Gavreto已经在美国被批准用于治疗甲状腺癌，但礼来的Retevmo更早占据了欧盟市场，用于治疗RET阳性甲状腺癌的二线治疗。

这两种药物的销售额都比较一般，罗氏和Blueprint在第三季度财报中表示普拉替尼在美国的收入为550万美元，而礼来的Retevmo 的销售收入接近3400 万美元，都还未到达快速放量的阶段。

欧盟的此项批准是基于1/2 期ARROW临床试验的结果，该研究表明Gavreto在先前未经治疗的RET阳性的晚期NSCLC患者中的总体缓解率 (ORR) 为72%，在先前接受过其他方案治疗（化疗）患者中的ORR为58.8%。

在正在进行的试验中，初治组的中位反应持续时间仍未达到，当Gavreto被用作二线治疗时，持续反应时间为22.3个月。

根据去年签署的协议，Blueprint和罗氏正在全球范围内共同开发Gavreto，但包括中国在内的某些亚洲地区除外。罗氏为该药物的权利预先向Blueprint支付了 7.75亿美元，另外根据未来可能有的新的审批和销售进展还会有最多9.27亿美元的支付费用。

这场交易的结果是，罗氏制药的子公司基因泰克在美国与Blueprint一起将Gavreto商业化，而罗氏则在美国以外的其他市场拥有普拉替尼的专有权。 

EvaluatePharma 此前曾预测，2026年Retevmo的销售额会达到12亿美元，而Gavreto 的销售额为7.23亿美元。