托伐普坦/Tolvaptan可用于多囊肾病/ADPKD

多囊肾病全称是常染色体显形遗传性多囊肾病（ADPKD），它是一种由6号常染色体上PKHD1基因突变引起的肾脏疾病，具有家族遗传特点，可在直系亲属之间遗传。多囊肾病患者出生时一般就有肾囊肿，只是很小不易发现。在成年之前一般没有明显症状，20岁左右囊肿慢慢生长，中年是加速期，病情会快速进展。多囊肾病可以看做是一种慢性疾病，整个进展过程十分缓慢，从开始出现明显症状到最终肾衰竭需要几十年的时间。一半左右的患者在50多岁的肾脏衰竭或出现尿毒症，而不得不面临肾脏移植。

托伐普坦Tolvaptan是日本大冢制药研制的一种强效利尿剂，是第一个也是目前唯一一个能有效治疗多囊肾病的产品。大冢制药全称叫大冢薬株式会社（Otsuka Pharmaceutical），这是一家总部位于东京的大型日本药企，按照公司规模是日本第二大医药制造商，仅次于著名的武田制药（Takeda）。除了托伐普坦，大冢制药旗下的其他著名产品还有阿立哌唑（精神分裂症和躁郁症）、白消安（慢性粒白血病）、德拉马尼（结核病）等。

托伐普坦商品名有Samsca和Jynarque两个，前者用于伴低钠血症的心力衰竭，后者用于多囊肾病，实际上这两者在成分上没有区别。我国引进的是Samsca，中文叫做苏麦卡，所以国内的托伐普坦只被用于低钠血症。托伐普坦用于ADPKD最早是在欧盟获批，2015年欧盟EMA和英国NICE都批准托伐普坦治疗常染色体显性遗传多囊肾病。2018年美国FDA最终也批准了此项适应症。

FDA是根据两项临床试验结果做出的批准。在第一项试验（TEMPO）中，托伐普坦和安慰剂相比将总肾脏体积 (TKV) 的增长率降低了一半，并且在3年后的随访中显示患者肾功能的下降率降低了约三分之一。

在第二项试验 (REPRISE)中，托伐普坦与安慰剂相比可以明显降低患者eGFR的下降速度，在经过一年的对照治疗后，托伐普坦组的 eGFR 相对于基线的变化为 -2.3 ml/min/1.73 m^2，而安慰剂组为-3.6 ml/min/1.73 m^2. 也就是说在一年内托伐普坦将患者eGFR的下降绝对值减小了1.3 ml/min/1.73 m^2，下降速率减小了三分之一。eGFR是肾小球滤过率，是衡量肾功能的重要指标之一。

除了在美国和欧盟获批的低钠血症和多囊肾病这两个适应症，在日本托伐普坦还被批准用于肝硬化的腹水症状。据统计世界范围内托伐普坦的使用中约为20万人，使用中主要位于美国、欧洲和日本。

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托伐普坦/Tolvaptan/HypoNat